Jedną z dróg rozwoju medycyny, jest tworzenie lepszych, szybszych, tańszych sposobów masowego produkowania potrzebnych leków. Chemicy, którzy pracują dla firm farmaceutycznych, nieustannie szukają lepszych technik uzyskania potrzebnego produktu. Leki oparte na białku są szczególnie trudne i kosztowne w produkcji – białka to duże cząsteczki o ścisłej sekwencji aminokwasów, które muszą być także złożone w właściwej konfiguracji. Najlepszym sposobem produkowania białek jest robienie tego w żywych komórkach.
Początkowo leki oparte na białku po prostu zbierano z roślin lub zwierząt. Na przykład insulinę wydobywano z trzustek krów lub świń. To był kosztowny proces i taka insulina nie była czysta, jak również nie była ludzka. Efektem była zmniejszona skuteczność, wahania czystości i tendencja do wywoływania reakcji immunologicznych.
W 1978 roku po raz pierwszy wyprodukowano rekombinowaną ludzką insulinę przez użycie bakterii E. coli, której wstawiono gen ludzkiej insuliny. Ta genetycznie modyfikowana insulina pojawiła się na rynku w 1982 roku, podnosząc dostępność, bezpieczeństwo i skuteczność insuliny oraz redukując jej koszt.
Tej techniki używa się do produkcji mnóstwa medycznych i niemedycznych produktów białkowych, przez posługiwanie się bakteriami lub drożdżami. Na przykład, większość serów produkuje się używając podpuszczki stworzonej przez genetycznie modyfikowane drożdże. Przedtem podpuszczkę zbierało się z wyściółki żołądków cieląt. Nowoczesny przemysł serowarski w zasadzie nie istniałby bez podpuszczki GM.
Do wytwarzania ludzkich białek na leki lub białek dla przemysłu można używać także innych organizmów. To doprowadza nas do wiadomości z dziedziny nauki, o których głoszą nagłówki prasy – badacze genetycznie zmodyfikowali kury, by znosiły jaja, które mają ludzkie białko w białku jaja. Te kury i ich jaja nigdy nie wejdą do obrotu żywnością – ich celem jest wyłącznie produkowanie opartych na białku farmaceutyków. Jak dotąd stworzyli kury, których jaja zawierają Macrophage-CSF lub Interferon Alfa-2A. To pierwsze jest tworzone do stymulowania leczenia się tkanek, a to drugie jest białkiem modyfikującym układ odpornościowy i ma działanie antywirusowe i zwalczające raka.
Kury zmodyfikowano przy użyciu wirusowego wektora (lentiwirusa). W przyszłości będzie jednak można używać CRISPR, szybciej, taniej i precyzyjnie dokonując modyfikacji.
Potencjalną korzyścią jest to, że wystarczy genetycznie zmodyfikować jednego koguta, a potem można powiększyć produkcję ile się chce, po prostu przez rozmnażanie. Kury składają około 300 jaj rocznie, a każde zawierające miłą paczuszkę pożądanego białka. Naukowcy twierdzą, że to zmniejszy koszty produkowania leków opartych na białku, bo obniży koszty infrastruktury i ułatwi zmniejszanie i zwiększanie produkcji białka. Dodajmy CRISPR, a koszty zmaleją jeszcze bardziej.
Pozostają jednak znaczne przeszkody regulacyjne i doprowadzenie jakiegokolwiek wynikającego z tego lekarstwa na rynek zabierze lata. Przeszkody dla medycyny weterynaryjnej są jednak znacznie mniejsze, a więc mogą być używane dla zwierząt znacznie szybciej, podczas gdy ludzka wersja nadal będzie rozwijana.
Ten rodzaj technologii jest jedną z obietnic CRISPR. Nie ma także powodu, dla którego nie mielibyśmy modyfikować roślin, by produkowały niektóre białka, a wtedy dosłownie będziemy mogli uprawiać lekarstwa. Oparta na roślinach produkcja białek może być jeszcze tańsza niż oparta na jajach i nie będzie etycznych zastrzeżeń, jakie mogą mieć niektórzy do takiego używania zwierząt. Nie musi się używać roślin uprawnych ani w ogóle jadalnych, więc nie ma niebezpieczeństwa, że przedostanie się do żywności. Rośliny muszą tylko produkować pożądane białko, które można wydobyć ze zmielonych liści lub czegokolwiek i oczyścić. Można też zabezpieczyć, żeby produkujące leki rośliny nie przedostały się do dzikiej natury.
To jest tylko jedna droga, jaką wchodzimy w epokę manipulacji genetycznych. Jest to już niezbędna technologia w nowoczesnej medycynie i będzie jeszcze bardziej znacząca w dalszym ciągu tego stulecia. Potencjalne korzyści są zbyt wielki, by można było je ignorować. Wiele jest siania paniki w społeczeństwie o zagrożeniach manipulacją genetyczną, jak gdyby było to w jakimś niejasnym sensie „nienaturalne”. Zamiast tego powinniśmy szanować moc tej technologii, na dobre i na złe.
Nie ma powodu, dla którego nie mielibyśmy zebrać korzyści technologii genetycznej, ale w ostrożny, regulowany sposób, żeby zminimalizować ryzyko. Robimy to z wieloma technologiami i modyfikacja genetyczna nie różni się tu. Istnieje rzeczywiste ryzyko i nie należy go minimalizować, ale też nie powinniśmy ich wyolbrzymiać, by odstraszyć społeczeństwo od potencjalnie ratującej życie technologii. Zapytaj jakiegokolwiek zależnego od insuliny cukrzyka, jakie ma zdanie o ryzyku kontra korzyści rekombinowanego lekarstwa.
Drug-Laying Chickens
1 lutego 2019
Tłumaczenie: Małgorzata Koraszewska
