Kury produkujące leki
Początkowo leki oparte na białku po prostu zbierano z roślin lub zwierząt. Na przykład insulinę wydobywano z trzustek krów lub świń. To był kosztowny proces i taka insulina nie była czysta, jak również nie była ludzka. Efektem była zmniejszona skuteczność, wahania czystości i tendencja do wywoływania reakcji immunologicznych.
W 1978 roku po raz pierwszy wyprodukowano rekombinowaną ludzką insulinę przez użycie bakterii E. coli, której wstawiono gen ludzkiej insuliny. Ta genetycznie modyfikowana insulina pojawiła się na rynku w 1982 roku, podnosząc dostępność, bezpieczeństwo i skuteczność insuliny oraz redukując jej koszt.
Tej techniki używa się do produkcji mnóstwa medycznych i niemedycznych produktów białkowych, przez posługiwanie się bakteriami lub drożdżami. Na przykład, większość serów produkuje się używając podpuszczki stworzonej przez genetycznie modyfikowane drożdże. Przedtem podpuszczkę zbierało się z wyściółki żołądków cieląt. Nowoczesny przemysł serowarski w zasadzie nie istniałby bez podpuszczki GM.
Do wytwarzania ludzkich białek na leki lub białek dla przemysłu można używać także innych organizmów. To doprowadza nas do wiadomości z dziedziny nauki, o których głoszą nagłówki prasy – badacze genetycznie zmodyfikowali kury, by znosiły jaja, które mają ludzkie białko w białku jaja. Te kury i ich jaja nigdy nie wejdą do obrotu żywnością – ich celem jest wyłącznie produkowanie opartych na białku farmaceutyków. Jak dotąd stworzyli kury, których jaja zawierają Macrophage-CSF lub Interferon Alfa-2A. To pierwsze jest tworzone do stymulowania leczenia się tkanek, a to drugie jest białkiem modyfikującym układ odpornościowy i ma działanie antywirusowe i zwalczające raka.
Kury zmodyfikowano przy użyciu wirusowego wektora (lentiwirusa). W przyszłości będzie jednak można używać CRISPR, szybciej, taniej i precyzyjnie dokonując modyfikacji.
Potencjalną korzyścią jest to, że wystarczy genetycznie zmodyfikować jednego koguta, a potem można powiększyć produkcję ile się chce, po prostu przez rozmnażanie. Kury składają około 300 jaj rocznie, a każde zawierające miłą paczuszkę pożądanego białka. Naukowcy twierdzą, że to zmniejszy koszty produkowania leków opartych na białku, bo obniży koszty infrastruktury i ułatwi zmniejszanie i zwiększanie produkcji białka. Dodajmy CRISPR, a koszty zmaleją jeszcze bardziej.
Pozostają jednak znaczne przeszkody regulacyjne i doprowadzenie jakiegokolwiek wynikającego z tego lekarstwa na rynek zabierze lata. Przeszkody dla medycyny weterynaryjnej są jednak znacznie mniejsze, a więc mogą być używane dla zwierząt znacznie szybciej, podczas gdy ludzka wersja nadal będzie rozwijana.
Ten rodzaj technologii jest jedną z obietnic CRISPR. Nie ma także powodu, dla którego nie mielibyśmy modyfikować roślin, by produkowały niektóre białka, a wtedy dosłownie będziemy mogli uprawiać lekarstwa. Oparta na roślinach produkcja białek może być jeszcze tańsza niż oparta na jajach i nie będzie etycznych zastrzeżeń, jakie mogą mieć niektórzy do takiego używania zwierząt. Nie musi się używać roślin uprawnych ani w ogóle jadalnych, więc nie ma niebezpieczeństwa, że przedostanie się do żywności. Rośliny muszą tylko produkować pożądane białko, które można wydobyć ze zmielonych liści lub czegokolwiek i oczyścić. Można też zabezpieczyć, żeby produkujące leki rośliny nie przedostały się do dzikiej natury.
To jest tylko jedna droga, jaką wchodzimy w epokę manipulacji genetycznych. Jest to już niezbędna technologia w nowoczesnej medycynie i będzie jeszcze bardziej znacząca w dalszym ciągu tego stulecia. Potencjalne korzyści są zbyt wielki, by można było je ignorować. Wiele jest siania paniki w społeczeństwie o zagrożeniach manipulacją genetyczną, jak gdyby było to w jakimś niejasnym sensie „nienaturalne”. Zamiast tego powinniśmy szanować moc tej technologii, na dobre i na złe.
Nie ma powodu, dla którego nie mielibyśmy zebrać korzyści technologii genetycznej, ale w ostrożny, regulowany sposób, żeby zminimalizować ryzyko. Robimy to z wieloma technologiami i modyfikacja genetyczna nie różni się tu. Istnieje rzeczywiste ryzyko i nie należy go minimalizować, ale też nie powinniśmy ich wyolbrzymiać, by odstraszyć społeczeństwo od potencjalnie ratującej życie technologii. Zapytaj jakiegokolwiek zależnego od insuliny cukrzyka, jakie ma zdanie o ryzyku kontra korzyści rekombinowanego lekarstwa.
1 lutego 2019
Tłumaczenie: Małgorzata Koraszewska
Neurolog, wykładowca na Yale University School of Medicine. Przewodniczący i współzałożyciel New England Skeptical Society. Twórca popularnych (cotygodniowych) podkastów o nauce The Skeptics’ Guide to the Universe. Jest również dyrektorem Science-Based Medicine będącej częścią James Randi Educational Foundation (JREF), członek Committee for Skeptical Inquiry. (CSI) oraz członek założyciel Institute for Science in Medicine. Prowadzi blog Neurologica.